Risdiplam so früh wie möglich anwenden

Die spinale Muskelatrophie gehört zu den schwerwiegendsten genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen des Kindesalters. Lange Zeit gab es keine orale Therapieoption. Das änderte sich 2021 mit Risdiplam, einem oralen niedermolekularen RNA-modifizierenden Wirkstoff.